香港新闻:科大研發新型基因編輯策略 有助治療阿爾茨海默症

   香港科技大學領導的國際研究團隊近日研發出一種新型全腦基因編輯技術，並在小鼠模型中證明可改善阿爾茨海默症的病理症狀，而研究結果已於科學期刊《Nature Biomedical Engineering》刊登。 

   據了解，科大副校長（研究及發展）葉玉如領導研究團隊研發出新型全腦基因編輯技術，它使用的新型運送工具可跨越血腦屏障，並通過單次、無創靜脈注射，將優化的基因編輯工具運送到整個大腦，實現高效全腦基因編輯。

   患有神經退行病變的小鼠大腦（左圖）中存有大量被認為是引發阿爾茨海默症元兇的澱粉樣蛋白斑塊（綠色虛線區域中的白色陰影），在進行基因編輯治療後，相關白色陰影明顯下降（右圖）。

   研究團隊還發現新型全腦基因編輯技術可有效破壞阿爾茨海默症轉基因小鼠模型中的家族性阿爾茨海默症基因突變，並在全腦範圍改善阿爾茨海默症病理症狀，為開發新型阿爾茨海默症治療方法打下基礎。

   香港科技大學表示，研究團隊同時發現阿爾茨海默症轉基因小鼠在接受基因編輯技術治療6個月後，其大腦中被認為引發阿爾茨海默症神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊仍保持較低水平，結果證明該基因編輯技術的單次治療可維持長期療效；研究亦未在小鼠身上發現任何明顯副作用。

   葉玉如指研究是第一次實現高效全腦基因編輯，同時在全腦範圍有效改善阿爾茨海默症病理症狀，是令人振奮的進展，至於基因編輯技術可應用到遺傳性腦疾病治療領域是一個重要里程碑，它有助推動相關疾病的精準醫療發展。

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